Defibrotid ist zugelassen zur Behandlung von schwerer hepatischer venookklusiver Erkrankung (VOD) bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT). In einer Prophylaxe-Studie (Studie 15-007) wurde Defibrotid plus beste unterstützende Therapiemaßnahme (Best Supportive Care, BSC) zur Prophylaxe von VOD nach HSCT mit BSC allein verglichen. Es konnte kein Effekt auf das VOD-freie Überleben bis Tag +30 nach HSCT gezeigt werden:

  • Defibrotid ist nicht zur Prophylaxe einer VOD anzuwenden.

In der Studie 15-007 wurde der primäre Wirksamkeitsendpunkt (VOD-freies Überleben bis Tag +30 nach HSCT) nicht erreicht: Die Kaplan-Meier-Schätzungen betrugen 66,8 % [95 % Konfidenzintervall 57,8 %; 74,4 %] für Defibrotid plus BSC bzw. 72,5 % [62,3 %; 80,4 %] für BSC allein (p = 0,8504). Die Studie wurde nach einer Futility-Analyse gestoppt. Unter Berücksichtigung dieser Ergebnisse und des Risikoprofils von Defibrotid wird dieses nicht zur Prophylaxe einer VOD empfohlen.

▶ Rote-Hand-Brief zu Defitelio® (Defibrotid) vom 13.06.2022

Bitte teilen Sie der AkdÄ alle beobachteten Nebenwirkungen und Medikationsfehler (auch Verdachtsfälle) mit. Die Formulare finden Sie auf der Webseite der AkdÄ. Rote Hand Die Verantwortung für die Erstellung und den Versand von Rote-Hand-Briefen liegt bei den pharmazeutischen Unternehmen. Rote-Hand-Briefe werden in der Regel von den zuständigen Behörden (BfArM, PEI) angeordnet und mit ihnen inhaltlich abgestimmt.